2013年5月29日 星期三

臨床終點與替代終點

當我們照顧一個糖尿病病人的時候,我們的對象不是「糖尿病」,也不是「路人甲、路人乙」,而是「那個糖尿病病人」;我們的目標不是「控制血糖」,而是「避免併發症、延長生命」,事實上「控制血糖」只是要達成目標的許多方法之一。

糖尿病併發症(例如:中風、神經病變、視網膜病變、心血管疾病、洗腎與住院等)與死亡是「臨床終點」,血糖則是「替代終點」,其他的「替代終點」有血壓、血脂、心血管功能、腎功能與蛋白尿等。

由於「臨床終點」需要長期的觀察,因此大部分藥物的臨床試驗都是經由「替代終點」的結果來核准上市,但是歷史上充滿了許多上市後的藥因為副作用而被下市的例子,例如 rosiglitazone 雖然能降血糖及改善胰島素阻抗性,卻會增加心血管疾病,因此「替代終點」並不能有效的預測「臨床終點」。

「替代終點」只是要達成目標的方法之一,但是方法本身並不是目的(「臨床終點」)。愛因斯坦説:「人類的主要問題是擁有完美的方法,卻沒有正確的目的」、「如果有一小時的時間解決問題,我會用 55 分鐘思考問題的定義,然後用 5 分鐘思考答案」;美國統計學家約翰.杜奇 (John Tukey)説:「對正確的問題提出接近的解答,其價值遠大於對錯誤的問題提出準確的解答」。

思考的邏輯謬誤中有一種「稻草人謬誤」是指攻擊一個假想的論點(血糖),但是真正想攻擊的對象(臨床疾病)並未受到攻擊。攻擊稻草人只有短暫的成就感,但是這就像是「阿 Q」式的精神勝利法,想不到(無辜的)血糖竟然變成被阿 Q 們攻擊的稻草人。

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